Нусилара

Побочные эффекты Nusinersen.

 Оценка безопасности нусинерсена основывалась на результатах двух клинических исследованияй III фазы с участием младенцев (CS3B) и детей (CS4) с СМА. Результатах открытых исследований с участием младенцев с генетически диагностированной СМА до появления симптомов. А также младенцев и детей с СМА. Из 260 пациентов, получавших нусинерсен на протяжении максимум 4 лет, 154 пациента получали его в течение как минимум 1 года.
 Нежелательные реакции. Связанные с люмбальной пункцией. Зарегистрированные в исследовании сS4 (поздняя манифестация СМА)и наблюдавшиеся с частотой как минимум на 5% выше у пациентов (n=84). Получавших нусинерсен. По сравнению с пациентами из контрольной группы. Получавшими плацебо. Приведены ниже. Эти реакции перечислены в соответствии с органо-системной классификацией MedDRA и категориями частоты, определенными как очень часто (≥1/10) и частота неизвестна (на основании имеющихся данных оценить частоту невозможно).
 Нежелательные явления, которые раеценивалиеь как связанные с процедурой люмбальной пункции, могут быть расценены как проявления постпункционного синдрома.
 Со стороны нервной системы. Очень часто - головная боль.
 Со стороны ЖКТ. Очень часто - рвота.
 Со стороны скелетно-мышечной системы и соединительной ткани. Очень часто - боль в спине.
 Пострегистрационное применение.
 В пострегистрационном периоде применения нусинерсена выявлен ряд нежелательных реакций. У пациентов, которым нусинерсен вводили посредством люмбальной пункции, наблюдались серьезные инфекции, например менингит. Также имелись сообщения о случаях гидроцефалии. Частота возникновения подобных реакций неизвестна, поскольку все они наблюдались в пострегистрационном периоде.
 Описание серьезных нежелательных реакций.
 При введении нусинерсена посредством люмбальной пункции наблюдались нежелательные реакции. Большинство подобных реакций зарегистрировано в течение 72 ч после процедуры. Частота возникновения и степень тяжести подобных явлений соответствует прогнозируемой частоте нежелательных реакций, возникающих при выполнении люмбальной пункции. Серьезные осложнения люмбальной пункции, например инфекции, в клинических исследованиях нусинерсена не наблюдались.
 Некоторые нежелательные реакции. Часто сопровождающие люмбальную пункцию (например. Головная боль и боль в спине). Невозможно оценить в популяции младенцев. Которым вводится нусинерсен. Ввиду ограниченных коммуникативных возможностей данной возрастной группы.
 Иммуногенностъ.
 Иммуногенные реакции на нусинерсен изучались у 229 пациентов, которым проводилась оценка образцов плазмы, взятых до и после начала введения, на содержание антилекарственных антител (АЛА). В целом частота формирования АЛА была низкой и только у 13 (6%) пациентов выявлено появление АЛА на фоне лечения, из них у 2 пациентов оно было транзиторным, у 5 - персистирующим, а у 6 не было подтверждено. При этом не выявлено достоверное влияние формирования АЛА на клинический ответ, развитие нежелательных реакций или фармакокинетический профиль нусинерсена.