By continuing to use the site, you allow the use of Cookies and agree to the privacy policy.
.,о.,р..и.:г,.и.,н.;н.,а;,л.. .,н.:а,.х.,о.,д.;и.,т..с.:я,, ..н.;а., .,k;,i..b.:e,;r.,i.,s.,.;.r.:u,

Sapropterin

CheckAnalogsCompare
  1. Pharmacological Group
  2. Latin name
  3. Chemical name
  4. Used in the treatment of
  5. CAS Code
  6. Characteristics of the substance
  7. Pharmacodynamics
  8. Pharmacokinetics
  9. Indications for use
  10. Contraindications
  11. Restrictions on use
  12. Use during pregnancy and lactation
  13. Side effects
  14. Interaction
  15. Overdose
  16. Method of drug use and dosage
  17. Application precautions
  18. References
  19. Analogs by action
  20. Included in the composition

Pharmacological Group

Other metabolites

Latin name

 Sapropterinum ( Sapropterini).

Chemical name

 (6R)-2-амино-6-[(1R,2S)-1,2-дигидроксипропил]-5,6,7,8-тетрагидро-1H-птеридин-4-он.

Used in the treatment of

CAS Code

 62989-33-7.

Characteristics of the substance

 Средство для лечения наследственных ферментопатий.
 RxList.com.
 Активатор фенилаланингидроксилазы, синтетический аналог природного тетрагидробиоптерина (6R-BH4), применяется в виде дигидрохлорида. Кристаллы или кристаллический порошок от несовсем белого до желтого цвета.

Pharmacodynamics

 Гиперфенилаланинемия определяется как патологическое повышение концентрации фенилаланина в крови. Это состояние обычно вызывается аутосомно-рецессивными мутациями генов, кодирующих, в случае фенилкетонурии, фермент фенилаланингидроксилазу, а в случае болезней нарушения обмена тетрагидробиоптерина (BH4) - ферменты, участвующие в биосинтезе или регенерации 6R-тетрагидробиоптерина (6R-BH4). Недостаточность вН4 определяется рядом нарушений, возникающих в результате мутаций или делеций в генах, кодирующих какой-либо из пяти ферментов, отвечающих за биосинтез или рециркуляцию вH4. Как в том, так и в другом случае, нарушается процесс преобразования фенилаланина в аминокислоту тирозин, что приводит к повышению концентрации фенилаланина в крови. Кроме того, у пациентов с нарушением обмена 6R-ВН4 в дополнение к нарушению функции фенилаланингидроксилазы изменяется активность триптофангидроксилазы и тирозингидроксилазы, а также синтазы оксида азота.
 Сапроптерин - искусственно синтезированный аналог природного 6R-BH4, который является кофактором гидроксилаз для фенилаланина, тирозина и триптофана. Обоснование применения сапроптерина у пациентов с фенилкетонурией, чувствительных к терапии тетрагидробиоптерином, заключается в восстановлении активности поврежденной фенилаланингидроксилазы и, следовательно, в усилении или восстановлении окислительного метаболизма фенилаланина до уровня, достаточного для снижения или удержания его концентрации в крови, предотвращении или ослаблении дальнейшего накопления фенилаланина, а также увеличении толерантности к фенилаланину, поступающему с пищей. Обоснованием назначения сапроптерина у пациентов с болезнями нарушения обмена тетрагидробиоптерина является восполнение недостатка 6R-ВН4 и, таким образом, восстановление активности фенилаланингидроксилазы, триптофангидроксилазы, тирозингидроксилазы и синтазы оксида азота.
 Данные клинических исследований. Программа клинических исследований 3-й фазы сапроптерина включала два рандомизированных плацебо-контролируемых исследования у пациентов с фенилкетонурией. В данных исследованиях была показана эффективность сапроптерина в отношении снижения концентрации фенилаланина в крови и увеличения толерантности к фенилаланину, поступающему с пищей.

Pharmacokinetics

 Всасывание. После приема внутрь сапроптерин абсорбируется в ЖКТ, при этом Сmax натощак достигается через 3-4 ч с момента приема. Скорость и степень абсорбции сапроптерина зависит от типа принимаемой с ним пищи. Высококалорийная пища с высоким содержанием жиров усиливает абсорбцию сапроптерина по сравнению с приемом натощак, что через 4-5 ч после приема приводит к повышению Сmax в среднем на 40-85%.
 Распределение. Сапроптерин преимущественно распределялся в почках, надпочечниках и печени. У крыс после в/в введения радиоактивно меченного сапроптерина радиоактивная метка определялась в тканях плода. При в/в введении у крыс было выявлено, что биоптерин (один из продуктов метаболизма сапроптерина) экскретируется с молоком. Однако при пероральном введении сапроптерина дигидрохлорида крысам в дозе 10 мг/кг повышения концентрации общего биоптерина как в тканях плода, так и в молоке самок не отмечалось.
 Метаболизм. Сапроптерина дигидрохлорид метаболизируется главным образом в печени, до дигидробиоптерина и биоптерина. Поскольку сапроптерина дигидрохлорид является искусственно синтезированным аналогом 6R-BH4, то вполне обоснованно можно ожидать, что он метаболизируется тем же путем, что и природный 6R-BH4. Фолиевая кислота и витамин В12 могут повышать уровень 6R-ВН4.
 Выведение. После перорального приема бóльшая часть сапроптерина выводится через кишечник, и только малая часть - почками.
 RxList.com.
 Фармакодинамика.
 У пациентов с фенилкетонурией, отвечающих на лечение 6R-BH4, уровень фениаланина в крови снижался в течение 24 ч после однократного приеменения сапроптерина дигидрохлорида, хотя время достижения максимального эффекта может составить до 1 мес, в зависимости от пациента. Однократная ежедневная доза сапроптерина достаточна для поддержания стабильного уровня фенилаланина в крови на протяжении 24 У 12 пациентов с уровнем фенилаланина в крови 516-986 мкмоль/л, в среднем (747±153 мкмоль/л), в течение 24 ч оценивали уровень фенилаланина в крови после ежесуточной утренней дозы 10 мг/кг/сут. Уровень фениаланина в крови оставался стабильным в течение 24-часового периода наблюдения. Не отмечалось увеличение уровня фенилаланина в крови после приема пищи в течение этого 24-часового периода.
 Влияние сапроптерина на интервал QT. Полное исследование QTc было выполнено у 56 здоровых взрослых добровольцев. Это рандомизированное с плацебо и активным контролем перекрестное исследование было выполнено с целью установить, влияет ли однократная сверхтерапевтическая (100 мг/кг) или терапевтическая (20 мг/кг) доза сапроптерина на сердечную реполяризацию. В этом исследовании сапроптерин принимали вместе с пищей после растворения таблетки в воде. Данное исследование продемонстрировало дозозависимое укорачивание интервала QT. Максимальное среднее изменение, скорректированное на плацебо, от исходного уровня интервала QTc составило −3,69 и 8,32 мс (нижняя граница 90% ДИ −5,3 и −10,6 мс) при дозе 20 и 100 мг/кг соответственно.
 Исследования, проведенные с участием здоровых добровольцев показали сравнимую абсорбцию сапроптерина, когда таблетки растворяли в воде или апельсиновом соке и принимали натощак. Прием растворенных таблеток после пищи с высоким содержанием жира или калорий приводил к среднему увеличению maxCmax на 84% и AUC на 87% (при растворении в воде). Вместе с тем наблюдались существенные различия в индивидуальных значениях maxCmax и AUC в зависимости от метода применения и условий питания. В клинических испытаниях сапроптерин принимали утром в растворенном виде независимо от приема пищи. Средний 1/2T1/2 у пациентов с фенилкетонурией составил приблизительно 6,7 ч (диапазон 3,9-17 ч) и был соспоставим с аналогичным показателем у здоровых добровольцев (диапазон 3-5,3 ч).
 Исследование, проведенное с участием здоровых взрослых добровольцев с применением 10 мг/кг сапроптерина с оценкой по значению AUC0-t, продемонстрировало, что натощак абсорбция после приема интактных таблеток была на 40% больше, чем после приема растворенных таблеток. Применение интактных таблеток во время еды приводило к увеличению абсорбции приблизительно на 43% по сравнению с приемом натощак при оценке по показателю AUC0-t.
 Популяционный фармакокинетический анализ сапроптерина, включающий пациентов в возрасте 9-49 лет показал отсутствие влияния возраста на фармакокинетику сапроптерина. Фармакокинетика у пациентов в возрасте <9 и >49 лет не изучалась.
 Метаболизм. Сапроптерин представляет собой синтетическую форму 6R-BH4, и предполагается, что его метаболизм и рециркуляция происходят аналогично эндогенным ферментам. In vivo эндогенный 6R-BH4 превращается в хиноид дигидробиоптерина и метаболизируется до дигидробиоптерина и биоптерина. Метаболизм и рециркуляция 6R-BH4 осуществляется посредством ферментов дигидрофолатредуктаза и дигидроптеридинредуктаза.

Indications for use

 Гиперфенилаланинемия у взрослых и детей с фенилкетонурией или нарушением обмена тетрагидробиоптерина (в комбинации с диетой).

Contraindications

 Повышенная чувствительность к сапроптерину, период грудного вскармливания.

Restrictions on use

 Предрасположенность к судорогам, пожилой возраст (старше 65 лет), почечная или печеночная недостаточность, беременность и детский возраст до 4 лет, одновременный прием с леводопой, ингибиторами дигидрофолатредуктазы (в тч метотрексат, триметоприм), вазодилататорами (нитроглицерин, изосорбида динитрат, натрия нитропруссид, молсидомин, ингибиторы ФДЭ-5, миноксидил), в тч при местном применении.

Use during pregnancy and lactation

 Категория действия на плод по FDA. с.
 Подтвержденных данных клинических исследований применения сапроптерина при беременности нет. В экспериментальных исследованиях на животных прямых или опосредованных неблагоприятных эффектов на развитие эмбриона и плода, а также на родовую деятельность и постнатальное развитие не обнаружено.
 Необходимо строго контролировать концентрацию фенилаланина в крови женщин, страдающих данным заболеванием и планирующих беременность, как до наступления беременности, так и на всем ее протяжении. В противном случае, недостаточно строгий контроль концентрации фенилаланина может привести к опасным последствиям, как для матери, так и для плода.
 Контролируемое врачом ограничение поступления фенилаланина с пищей до начала и во время беременности является средством первого выбора при лечении этих пациенток.
 Вопрос о назначении сапроптерина беременной женщине должен рассматриваться только в том случае, если строгое соблюдение диеты не обеспечивает адекватного снижения концентрации фенилаланина в крови. Препарат следует назначать беременным женщинам с осторожностью.
 Подтвержденные данные клинических исследований о поступлении сапроптерина или его метаболитов в грудное молоко женщин отсутствуют. Поэтому сапроптерин не рекомендуется применять в период грудного вскармливания.

Side effects

 В клинических исследованиях примерно у 35% из 579 пациентов, получавших сапроптерин (в дозах 5-20 мг/кг в день), отмечались побочные реакции. Наиболее часто наблюдались головная боль и ринорея.
 Для обозначения частоты нежелательных явлений при приеме сапроптерина используется следующая классификация: очень часто (>1/10 случаев). часто (>1/100. <1/10). нечасто (>1/1000. <1/100). редко (>1/10000. <1/1000). очень редко (<1/10000).
 Со стороны нервной системы. Очень часто - головная боль.
 Со стороны дыхательной системы, органов грудной клетки и средостения. Очень часто - ринорея; часто - фаринголарингеальная боль, заложенность носа, кашель.
 Со стороны ЖКТ. Часто - диарея, рвота, боль в животе.
 Со стороны обмена веществ и питания. Часто - гипофенилаланинемия.
 После прекращения приема сапроптерина может отмечаться синдром отмены, который проявляется повышением концентрации фенилаланина в крови выше первоначальных значений.
 Встречалось несколько случаев реакций гиперчувствительности (включая серьезные аллергические реакции) и сыпь при применении сапроптерина.
 RxList.com.
 Результаты клинических испытаний.
 Так как клинические испытания проведены с различным набором условий. частота встречаемости побочных реакций. наблюдавшихся в этих исследованиях. может не совпадать с полученной в других исследованиях и с наблюдаемой в клинической практике.
 Клинические исследования у пациентов с фенилкетонурией. В клинических исследованиях сапроптерин назначался 579 пациентам с фенилкетонурией в дозах от 5 до 20 мг/кг в сутки при продолжительности лечения от 1 до 164 нед. Возраст пациентов составлял 4-50 лет. Популяция пациентов была примерно равномерно распределена по полу, и приблизительно 95% пациентов были европеоидной расы. Наиболее часто отмечавшимися побочными реакциями у пациентов во всех исследуемых группах (N=579. ≥4% пациентов) были головная боль. ринорея. фаринголарингеальная боль. диарея. рвота. кашель и заложенность носа.
 Ниже представлены данные, полученные в двух двойных слепых плацебо-контролируемых клинических испытаниях у 74 пациентов с фенилкетонурией, получавших сапроптерин в дозе 10-20 мг/кг/сут в течение 6-10 нед. В целом побочные реакции у пациентов, получавших сапроптерин (N=74), и в группе плацебо (N=59) были схожими. Представлены побочные реакции (в предпочтительных терминах MedDRA), возникавшие с частотой ≥4%; первая цифра - у пациентов, получавших сапроптерин (в скобках в процентах), вторая - в группе плацебо (в скобках в процентах).
 Головная боль 11 (15%) и 8 (14%). ринорея 8 (11%) и 0. фаринголарингеальная боль 7 (10%) и 1 (2%). диарея 6 (8%) и 4 (7%). рвота 6 (8%) и 4 (7%). кашель 5 (7%) и 3 (5%). заложенность носа 3 (4%) и 0.
 В открытых неконтролируемых клинических испытаниях. в которых пациенты получали сапроптерин в дозе 5-20 мг/кг/сут. профиль и частота побочных действий были схожими с наблюдавшимися в двойных слепых плацебо-контролируемых испытаниях.
 В долгосрочном открытом расширенном исследовании у 111 пациентов, получавших сапроптерин в дозе 5-20 мг/кг/сут, профиль и частота побочных действий были схожими с наблюдавшимися в предыдущих клинических исследованиях. 55 пациентов получали сапроптерин в растворенном виде и в виде таблеток; видимых различий в частоте и тяжести побочных реакций при разных способах применения не наблюдалось.
 Безопасность у пациентов с показаниями, не относящимися к фенилкетонурии. Приблизительно в 19 контролируемых и неконтролируемых клинических испытаниях около 800 здоровых добровольцев и пациентов с заболеваниями. не относящимися к фенилкетонурии. часть из которых имели сопутствующие неврологические нарушения или сердечно-сосудистые заболевания. получали различные формы сапроптерина. В этих клинических испытаниях пациенты получали сапроптерин в диапазоне доз 1-100 мг/кг/сут с длительностью экспозиции от 1 дня до 2 лет. Во время применения сапроптерина наблюдались такие серьезные и тяжелые побочные реакции (независимо от причинной связи). как судороги. усиление судорог ( см «Меры предосторожности»). головокружение. желудочно-кишечное кровотечение. постпроцедурное кровотечение. головная боль. раздражительность. инфаркт миокарда. чрезмерное раздражение. дыхательная недостаточность. Обычными побочными реакциями были головная боль. периферический отек. артралгия. полиурия. беспокойство. головокружение. тошнота. фарингит. абдоминальная боль. боль в верхней части живота и инфекция верхних дыхательных путей.
 Опыт постмаркетинговых наблюдений.
 После получения разрешения для медицинского применения сапроптерина отмечались приведенные ниже побочные реакции. Поскольку эти данные получены на добровольной основе и в популяции неустановленного размера, не всегда представляется возможным реально оценить их частоту или установить причинную связь с приемом лекарства.
 В международных маркетинговых наблюдениях наиболее распространенными побочными реакциями. вызванными применением сапроптерина. являются орофарингеальная боль. фарингит. эзофагеальная боль. гастрит. диспепсия. абдоминальная боль. тошнота и рвота. Имеются сообщения о реакциях гиперчувствительности, включая анафилаксию и сыпь. Большинство реакций гиперчувствительности возникало в течение нескольких дней с начала лечения. Сообщалось о двух случаях гиперактивности, включая один случай у пациента со случайной передозировкой сапроптерина ( см «Меры предосторожности»).

Interaction

 Несмотря на то что сопутствующее применение ЛС из группы ингибиторов дигидрофолатредуктазы (например метотрексат, триметоприм) не изучалось, они могут влиять на метаболизм 6R-ВН4. Следует с осторожностью назначать данные ЛС при одновременном применении с сапроптерином.
 ВН4 является кофактором синтазы оксида азота. Сапроптерин следует с осторожностью применять с ЛС, оказывающими сосудорасширяющее действие, включая средства для местного применения, вследствие его влияния на метаболизм или механизм действия оксида азота. К таким ЛС относятся классические донаторы оксида азота (например нитроглицерин, изосорбида динитрат, натрия нитропруссид, молсидомин), ингибиторы ФДЭ-5 (такие как силденафил, варденафил, тадалафил) и миноксидил.
 Сапроптерин необходимо с осторожностью назначать пациентам, получающим леводопу, комбинированная терапия леводопой и сапроптерином у пациентов с недостаточностью ВН4 может повышать возбудимость и раздражительность, а также вызывать появление и учащение судорог, особенно в начале терапии. В этом случае может потребоваться коррекция дозы леводопы.
 Взаимодействие с пищевыми продуктами. Абсорбция сапроптерина выше при употреблении высококалорийной пищи с высоким содержанием жиров в сравнении с приемом натощак. В среднем в 40-85% случаев maxCmax в крови достигается через 4-5 ч после приема.
 Для предотвращения возможных колебаний биодоступности сапроптерин рекомендуется принимать вместе с пищей 1 раз в день в одно и то же время, желательно утром.

Overdose

 Симптомы. Головная боль и головокружение отмечались после приема сапроптерина в дозах, превышающих рекомендованную максимальную (20 мг/кг массы тела в день).
 Лечение. При выявлении указанных симптомов проводится симптоматическая терапия.
 RxList.com.
 Имеются сообщения о двух случаях непреднамеренной передозировки сапроптерина. Один взрослый пациент в клинических испытаниях сапроптерина получил разовую дозу 4500 мг (36 мг/кг) вместо 2600 мг (20 мг/кг). После применения этой дозы пациент испытывал легкую головную боль и головокружение сразу после приема лекарства, оба симптома разрешились в течение 1 ч без терапевтического вмешательства. Связанные с этим приемом отклонения лабораторных показателей отсутствовали. Пациент приостановил лечение на 24 затем возобновил лечение сапроптерином без отрицательных признаков или симптомов. В постмаркетинговом периоде один пациент детского возраста получил сапроптерин в дозе 45 вместо 20 мг/кг/сут. Этот пациент проявил гиперактивность, которая началась в невыясненное время после передозировки и разрешилась после уменьшения дозы до 20 мг/кг/сут.
 В клинических исследованиях по оценке влияния сапроптерина на сердечную реполяризацию однократная сверхтерапевтическая доза 100 мг/кг (в 5 раз выше максимальной рекомендованной дозы) была назначена 54 здоровым взрослым добровольцам. В период исследования серьезные побочные реакции не наблюдались. Единственными побочными реакциями, наблюдавшимися более чем у 1 пациента из получивших сверхтерапевтическую дозу, были боль в верхней части живота (6%) и головокружение (4%). Наблюдалось дозозависимое укорачивание интервала QT.

Method of drug use and dosage

 Внутрь, ежедневно во время еды 1 раз в сутки в одно и то же время, предпочтительно утром, под наблюдением врача, имеющего опыт лечения фенилкетонурии и нарушений обмена тетрагидробиоптерина.

Application precautions

 Лечение сапроптерином должно проводиться специалистами в области лечения фенилкетонурии и нарушений обмена тетрагидробиоптерина. Пациенты, получающие сапроптерин, должны соблюдать диету с ограниченным содержанием фенилаланина, а также регулярно проходить клиническое и лабораторное обследование, включая контроль уровня фенилаланина и тирозина в крови, оценку поступления питательных веществ и психомоторного развития.
 Продолжительное или периодически повторяющееся нарушение метаболической цепи фенилаланин-тирозин-дигидрокси-L-фенилаланин может выразиться в недостаточной выработке организмом белка и нейромедиаторов.
 Длительное снижение концентрации фенилаланина и тирозина в раннем детском возрасте может привести к нарушениям развития нервной системы.
 Строгое регулирование поступления фенилаланина и общего белка с пищей на фоне приема сапроптерина необходимо для обеспечения адекватного контроля уровня фенилаланина в крови и баланса питательных веществ.
 Перед назначением сапроптерина пациентам с сопутствующими заболеваниями требуется консультация врача, при некоторых заболеваниях концентрация фенилаланина в крови может повышаться.
 Данные о длительном применении сапроптерина ограничены.
 У пациентов, имеющих предрасположенность к судорогам, сапроптерин следует назначать с осторожностью. У таких пациентов может отмечаться появление или обострение судорожной активности, особенно в начале терапии.
 Пожилые пациенты. Безопасность и эффективность сапроптерина у пациентов старше 65 лет не установлена.
 Почечная и печеночная недостаточность. Оценка безопасности и эффективности сапроптерина у пациентов с почечной или печеночной недостаточностью не проводилась.
 Дети. Клинические исследования по применению сапроптерина проводились у детей с гиперфенилаланинемией, вызванной фенилкетонурией и нарушением обмена тетрагидробиоптерина, в возрасте 4 лет и старше. Тем не менее, из опубликованных данных следует, что более 2700 детей с фенилкетонурией в возрасте от 0 до 4 лет получали лечение тетрагидробиоптерином и по крайней мере 43 из них получали терапию в течение 2 и более месяцев. Максимальная суточная доза составляла 20 мг/кг. Несмотря на то что нарушения обмена тетрагидробиоптерина встречаются крайне редко, опубликованные данные свидетельствуют о том, что по крайней мере у 120 пациентов лечение было начато в возрасте до 4 лет, что позволило на фоне проведения патогенетического лечения избежать серьезных неврологических отклонений, связанных с недостаточностью нейромедиаторов. Назначая препарат детям, особенно младенцам, следует проявлять осторожность, степень абсорбции в этой популяции может быть выше. Рекомендуется проводить частый мониторинг крови для поддержания рекомендованного уровня фенилаланина в крови.
 Влияние на способность к управлению транспортными средствами и другими механизмами. Исследований воздействия препарата на способность к управлению транспортными средствами и другими механизмами не проводилось. Тем не менее, в связи с возможным развитием нежелательных реакций со стороны ЦНС (головная боль), следует соблюдать осторожность при управлении транспортом и выполнении других видов деятельности, требующих повышенного внимания и быстроты психомоторных реакций.
 RxList.com.
 Реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию. Сапроптерин не рекомендуется применять у пациентов с анафилаксией на него в анамнезе. Наблюдались реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию и сыпь ( см «Побочные действия»). Симптомы анафилаксии включают хриплое дыхание, одышку, кашель, гипотензию, прилив крови к лицу, тошноту и сыпь. У пациентов с анафилаксией следует прекратить лечение сапроптерином и начать соответствующую терапию. Пациенты с анафилаксией должны продолжать соблюдать диету с ограниченным содержанием фенилаланина.
 Гастрит. В ходе клинических исследований гастрит был отмечен как серьезное побочное действие. Следует контролировать признаки и симптомы гастрита.
 Контроль уровня фенилаланина в крови во время лечения. Лечение сапроптерином должно назначаться врачами, имеющими опыт лечения фенилкетонурии. Длительное увеличение уровня фенилаланина в крови у пациентов с фенилкетонурией может привести к тяжелым неврологическим нарушениям, включая олигофрению, микроцефалию, замедленную речь, припадки и поведенческие отклонения. Наоборот, длительный слишком низкий уровень фенилаланина в крови ассоциирован с катаболизмом и распадом белков. Требуется активный контроль поступления фенилаланина с пищей во время применения сапроптерина, чтобы обеспечить адекватный контроль уровня фенилаланина в крови и баланс питательных веществ. Для адекватного контроля уровня фенилаланина требуется регулярное определение его содержания в крови во время лечения. У детей такой мониторинг рекомендуется проводить чаще.
 Идентификация пациентов, не отвечающих на лечение сапроптерином. Не все пациенты с фенилкетонурией отвечают на лечение сапроптерином. В клинических испытаниях на лечение сапроптерином отвечали приблизительно от 20 до 56% пациентов с фенилкетонурией. Нельзя установить предварительно путем лабораторного тестирования (например генетическое тестирование), будет ли ответ на лечение; это можно определить только при терапевтическом применении сапроптерина.
 Диета с ограниченным содержанием фенилаланина. Все пациенты с феникетонурией, получающие лечение сапроптерином должны также соблюдать диету с ограниченным содержанием фенилаланина.
 Печеночная недостаточность. Пациенты с нарушением функции печени не оценивались в ходе клинических испытаний сапроптерина. Следует контролировать показатели печени у пациентов с печеночной недостаточностью, получающих сапроптерин, потому что с нарушенным метаболизмом фенилаланина ассоциировалось повреждение печени.
 Совместное применение сапроптерина и ЛС с известной способностью ингибировать метаболизм фолатов. Совместное применение сапроптерина и ЛС с известной способностью влиять на метаболизм фолатов (например метотрексат) и их производных может потребовать более частого контроля уровня фенилаланина в крови, эти ЛС могут уменьшить уровень эндогенного вH4 путем ингибирования фермента дигидроптеридинредуктазы.
 Совместное применение сапроптерина и ЛС с известной способностью влиять на вазорелаксацию, опосредованную оксидом азота. При совместном применении сапроптерина и ЛС, влияющих на вазорелаксацию, опосредованную оксидом азота (например ингибиторы ФДЭ-5, такие как силденафил, варденафил или тадалафил), следует контролировать АД, и сапроптерин, и ингибитор ФДЭ-5 могут индуцировать вазодилатацию. Такой аддитивный эффект при совместном применении может привести к снижению АД, однако совместное применение этих ЛС не оценивалось у человека. В испытаниях на животных пероральный прием сапроптерина в комбинации с ингибитором ФДЭ-5 не влиял на АД.
 Совместное применение сапроптерина и леводопы. Следует соблюдать осторожность при назначении сапроптерина пациентам, которые получают леводопу. Данные 10-летней постмаркетинговой программы наблюдения за безопасностью пациентов, которые получали то же активное вещество (сапроптерин) в другой форме по показанию, не относящемуся к фенилкетонурии, показали, что у 3 пациентов с предшествующими неврологическими нарушениями наблюдались судороги, усиление судорог, чрезмерное возбуждение или раздражительность при совместном применении леводопы и сапроптерина. Следует контролировать неврологический статус.
 Пациенты с гиперактивностью. В той же постмаркетинговой программе наблюдения за безопасностью у пациентов с фенилкетонурией отмечена гиперактивность у 2 пациентов, получавших сапроптерин. Следует наблюдать за проявлениями гиперактивности у пациентов.
 Дети. В клинических исследованиях сапроптерин применялся у детей в возрасте 4-16 лет с феникетонурией. Безопасность и эффективность применения сапроптерина у детей в возрасте до 4 лет в клинических исследованиях не оценивалась. Для обеспечения адекватного контроля уровня фенилаланина в крови у детей рекомендуется более часто проводить анализ крови.
 Пожилой возраст. Клинические исследования с применением сапроптерина у пациентов с фенилкетонурией не включали группы в возрасте ≥65 лет. Неизвестно, будут ли различия в ответе на лечение у пациентов этой возрастной группы и более молодых пациентов.
 Почечная недостаточность. Пациенты с почечной недостаточностью не оценивались в клинических испытаниях. Следует установить тщательное наблюдение за пациентами с почечной недостаточностью во время применения сапроптерина.

References

 Обобщенные материалы www.grls.rosminzdrav.ru, 2014 и www.rxlist.com, 2014.

Analogs by action

Included in the composition

42a96bb5c8a2acfb07fc866444b97bf1
Available only when using PRO account
Content moderator: Vasin A. S.


  1. Kiberis is NOT an online store and does NOT purchase, store, sell or deliver drugs. The resource acts only as an intermediary between you and the manufacturer of drugs or pharmacy points, which carry out the delivery.
  2. On Kiberis there are descriptions of drugs, some of which are intended only for doctors. This information cannot be used by patients to make decisions about the use of drugs, their cancellation or correction of dosages.
  3. Nothing in the information provided should be interpreted as a call to use these drugs.
  4. No claims can be made to Kiberis regarding any damage or harm incurred as a result of the use of the information posted on the site.